研究人员说，当评估仅限于客观反应时，在晚期不可切除的黑色素瘤中，将溶瘤病毒talimogene laherparepvec(T-VEC)添加到检查点抑制剂ipilimumab(Yervoy)中，与单纯ipiplimumab相比，没有经济利益。

在亚利桑那州图森市的伊沃·亚伯拉罕博士及其同事在线进行的无进展生存期(PFS)分析中，他莫替尼拉赫帕普韦克加伊匹单抗(494,983美元)的费用几乎是伊匹单抗单药(132,950美元)的四倍。在JAMA皮肤科。

相关的增量成本效益比(ICER)为每个PFS生命年2,129,606美元，增量成本-效用比率(ICUR)为每个PFS质量调整生命年2,262,706美元。

“对于PFS和ORR [目标响应率]”(具有可比的ICER和ICUR估计值)，“我们的增量成本效益估计值约合160万美元，以实现1个增量受益单位，” Abraham及其同事写道，并指出受益单位可以是无进展生命年，无质量调整生命年，或另外一名获得客观反应的患者。

该组织表示：“这表示具有成本效益的可能性为50%，因为它远远超出了现行的支付意愿阈值范围。”

该小组的经济评估使用了先前II期研究的数据，该研究是对198例无法切除的IIIB至IV期黑色素瘤患者进行病灶内talimogene laherparepvec联合静脉注射ipilimumab联合ipilimumab单药治疗的研究，结果显示PFS差异无统计学意义(危险比0.83; PFS差异无统计学意义)。 95%CI 0.56-1.23)。

但是，联合治疗的ORR为38.8%，而单独使用ipilimumab的患者的ORR为18.0%(赔率2.9; 95%CI 1.5-5.5)。Abraham及其同事指出，ipilimumab在黑色素瘤的注册试验中观察到ORR为7.04%。

他们建议：“在比较不同试验的结果时要格外谨慎，ORR为38.8%……至少反映了累加的客观反应效果。” “但是，其临床意义尚不清楚，尤其是在转移情况下，事件发生时间分析(最重要的是进展和死亡)提供的信息更容易转化为临床有用的术语。”

Abraham及其同事写道，注意到他们的发现应该为政策提供依据，而不是制定政策，“我们拒绝根据某些利益相关者可能会采用的……标准和阈值来解释药物经济学结果。” “目标应该是鼓励疗法的定价，使其更好地与已证明的效果相匹配，从而使价格与治疗效益保持一致。”

作者承认的研究局限性包括：ICER和ICUR是基于单项临床试验的总PFS和ORR点估计得出的人群水平估计，因此不能反映患者PFS和客观反应结果的差异;而且一些面向临床的框架，以及基于QALY的方法，忽略了一个事实，即与普通药物治疗相比，大多数癌症治疗具有更多(和更严重)的安全性和耐受性问题。

宾夕法尼亚大学的Sarah SP DiMagno，BA和Ezekiel J. Emanuel，MD，PhD均在随附的社论中写道，作者对“了解新颖但昂贵的治疗方法是否真正值得追求”做出了宝贵的贡献。

他们指出，“每获得PFS质量调整生命年的惊人成本……220万美元……对于患者和保险公司而言，都过高的成本”，而每QALY的实际成本和理论成本分别为25,000美元和$ 50,000。

“我们很高兴看到在癌症治疗中使用成本效益分析来确定何时成本无法控制。但是我们会敦促[作者和其他人]进一步研究他们的发现。”

DiMagno和Emanuel指出，美国内科医学委员会的“ 明智选择”运动体现了医学对成本效益的日益关注。他们评论说：“在资源有限的世界中，医学专业人员(学术研究人员，执业医师，护士，药剂师和其他医疗保健专业人员)有责任鉴定和谴责成本不合理且无临床益处的治疗方法。”

尽管已经报道了通过新疗法改善患者预后的方法，但仍在努力寻找BRAF野生型转移性黑色素瘤患者的最佳治疗组合。

例如，对FDA批准的nivolumab(Opdivo)/ ipilimumab组合的研究对于总生存期与无进展生存期以及成本效益得出了不同的结果。最近的《临床肿瘤学杂志》的一份报告显示，每三周一次pembrolizumab(Keytruda)继之以二线ipilumumab，比使用ipilumumab和nivolumab的两种方案更有效且成本更低。